http://hdl.handle.net/20.500.11897/7 Medicine 2024-07-02T08:33:15Z http://hdl.handle.net/20.500.11897/713160 Title: 真实世界数据用于药品经济价值评价的关键技术研究 Authors: 吴晶; 孙鑫; 张嘉会; 谢诗桐; 贺小宁; 吴斌; 管晓东; 任燕; 郭武栋; 孙利华; 赵琨; 胡善联 Abstract: 运用经济学工具评估药品的成本和健康获益，筛选出更具性价比的药品和技术，是我国为提高医疗资源配置效率的重大举措。由于严格试验条件和实际临床诊疗环境的固有差异，以基于临床试验数据的经济性评价结果指导相关医疗决策会导致一定的价值偏离风险。近年来，真实世界医疗大数据的发展为更好地反映药品或卫生技术在现实应用环境下的经济性提供了良好的机会，并逐渐成为新的研究热点。同时，实际临床环境的复杂性也对研究者和决策者构建、理解和应用真实世界证据提出了更高的要求。为进一步提高基于真实世界数据支持经济性评价的规范性，推动真实世界证据医疗卫生决策中的科学应用，本研究针对真实世界数据在经济性评价中的适用范围、研究规范以及质量评价原则等关键技术问题，结合国内外相关指导原则及最新研究进展，并综合国内多学科领域专家意见，共同制定本技术规范，旨在为广大研究者和决策者提供参考和指导，并为相关部门制定管理政策提供依据。; 运用经济学工具评估药品的成本和健康获益，筛选出更具性价比的药品和技术，是我国为提高医疗资源配置效率的重大举措。由于严格试验条件和实际临床诊疗环境的固有差异，以基于临床试验数据的经济性评价结果指导相关医疗决策会导致一定的价值偏离风险。近年来，真实世界医疗大数据的发展为更好地反映药品或卫生技术在现实应用环境下的经济性提供了良好的机会，并逐渐成为新的研究热点。同时，实际临床环境的复杂性也对研究者和决策者构建、理解和应用真实世界证据提出了更高的要求。为进一步提高基于真实世界数据支持经济性评价的规范性，推动真实世界证据医疗卫生决策中的科学应用，本研究针对真实世界数据在经济性评价中的适用范围、研究规范以及质量评价原则等关键技术问题，结合国内外相关指导原则及最新研究进展，并综合国内多学科领域专家意见，共同制定本技术规范，旨在为广大研究者和决策者提供参考和指导，并为相关部门制定管理政策提供依据。 2024-04-25T00:00:00Z http://hdl.handle.net/20.500.11897/713159 Title: 用于药品临床价值和经济价值评价的真实世界数据关键技术考量 Authors: 谭婧; 熊益权; 黄诗尧; 任燕; 高培; 陈英耀; 毛琛; 彭晓霞; 赵绍阳; 伍红艳; 张田甜; 官海静; 孙鑫 Abstract: 随着全球创新药品研发的加速，如何从众多药品中遴选出有效、安全、经济的产品给医保准入和目录动态调整等管理决策带来了新的挑战。真实世界数据为药品临床价值和经济价值评价提供了新的思路，但对于可用的真实世界数据范围、数据标准和证据范畴仍存在一定的疑惑。本文基于国内外真实世界数据支持药品临床价值和经济价值评价的现状，联合全国真实世界数据、药品临床价值和经济价值评价等领域专家，经多轮讨论形成了真实世界数据用于药品临床和经济价值评价的关键技术考量。本文首先明确了可用于药品临床和经济价值评价的真实世界数据范围；其次，针对真实世界数据的数据归属、数据治理和质量标准提出了具体的要求和指导性意见；最后，总结了真实世界数据用于药品临床和经济价值评价等方面的证据范畴。; 随着全球创新药品研发的加速，如何从众多药品中遴选出有效、安全、经济的产品给医保准入和目录动态调整等管理决策带来了新的挑战。真实世界数据为药品临床价值和经济价值评价提供了新的思路，但对于可用的真实世界数据范围、数据标准和证据范畴仍存在一定的疑惑。本文基于国内外真实世界数据支持药品临床价值和经济价值评价的现状，联合全国真实世界数据、药品临床价值和经济价值评价等领域专家，经多轮讨论形成了真实世界数据用于药品临床和经济价值评价的关键技术考量。本文首先明确了可用于药品临床和经济价值评价的真实世界数据范围；其次，针对真实世界数据的数据归属、数据治理和质量标准提出了具体的要求和指导性意见；最后，总结了真实世界数据用于药品临床和经济价值评价等方面的证据范畴。 2024-04-25T00:00:00Z http://hdl.handle.net/20.500.11897/713158 Title: 真实世界数据用于药品医保决策的国内外政策分析 Authors: 黄涛; 李灿; 黄先琴; 李黄倩玉; 吴晶; 毛宗福; 史录文; 管晓东 Abstract: 目的 分析真实世界证据用于医保准入的流程与模式，为开展支持药品医保准入的真实世界研究，完善相关数据及标准体系建设提供参考与借鉴。方法 通过综述国内外主要药品监管机构相关政策法规、指导原则及文献综述，梳理和分析真实世界证据用于医保准入的适用条件、应用范围、框架指南和模式。结果 主要发达国家和部分亚洲国家的卫生经济学评估部门都已采纳真实世界证据用于评估药品的疗效和安全性。真实世界证据用于医保准入的应用范围包括：疾病负担测算、描述疾病治疗过程和药品使用情况、评估药品的有效性和安全性、评估临床随机试验的外推性、评估患者报告结局等指标、验证替代指标与临床终点关系、以及预算影响分析等。包括英国和美国在内的部分发达国家已经发布开展真实世界研究用于医保准入的指南或框架，用于规范纳入药物、研究设计、数据收集和报告结果。目前真实世界证据用于医保准入的模式可分为三种：附条件报销、按效果付费和再评估。结论 当前国内外真实世界数据用于医保准入的经验已较为丰富，迫切需要完善真实世界数据标准和体系，制定相应的药物准入范围和流程，以适应更快更高质量的医药产业发展，满足临床患者需求。; 目的 分析真实世界证据用于医保准入的流程与模式，为开展支持药品医保准入的真实世界研究，完善相关数据及标准体系建设提供参考与借鉴。方法 通过综述国内外主要药品监管机构相关政策法规、指导原则及文献综述，梳理和分析真实世界证据用于医保准入的适用条件、应用范围、框架指南和模式。结果 主要发达国家和部分亚洲国家的卫生经济学评估部门都已采纳真实世界证据用于评估药品的疗效和安全性。真实世界证据用于医保准入的应用范围包括：疾病负担测算、描述疾病治疗过程和药品使用情况、评估药品的有效性和安全性、评估临床随机试验的外推性、评估患者报告结局等指标、验证替代指标与临床终点关系、以及预算影响分析等。包括英国和美国在内的部分发达国家已经发布开展真实世界研究用于医保准入的指南或框架，用于规范纳入药物、研究设计、数据收集和报告结果。目前真实世界证据用于医保准入的模式可分为三种：附条件报销、按效果付费和再评估。结论 当前国内外真实世界数据用于医保准入的经验已较为丰富，迫切需要完善真实世界数据标准和体系，制定相应的药物准入范围和流程，以适应更快更高质量的医药产业发展，满足临床患者需求。 2024-04-25T00:00:00Z http://hdl.handle.net/20.500.11897/713155 Title: 黄连-莪术药对配伍规律研究 Authors: 袁蛀鱼; 曲华; 史大卓 Abstract: 目的 通过数据挖掘方法分析黄连-莪术的配伍规律。方法 筛选史大卓教授门诊开具处方中含黄连-莪术药味的病例，收集患者性别、年龄、舌脉、中西医诊断和处方用药信息，并进行数据规范化及统计分析。结果 含黄连-莪术药对方剂应用人群的舌质以暗红和紫暗为主，舌体多胖大，苔多腻，脉象以沉弦和沉弦细为主。西医主治疾病主要为冠状动脉粥样硬化性心脏病，中医主治证候主要为心血瘀阻证。黄连：莪术配伍比例一般为0.7、0.5。与黄连-莪术药对共同使用的中药主要包括丹参、赤芍、川芎和黄芪。结论 含黄连-莪术药对的方剂主要用于治疗心血瘀阻证的冠状动脉粥样硬化性心脏病。临床根据血瘀、热毒、痰湿、气虚等病证的轻重变化，配伍比例有所变化，并酌情配伍活血化瘀、清热、补虚和理气中药。; 目的 通过数据挖掘方法分析黄连-莪术的配伍规律。方法 筛选史大卓教授门诊开具处方中含黄连-莪术药味的病例，收集患者性别、年龄、舌脉、中西医诊断和处方用药信息，并进行数据规范化及统计分析。结果 含黄连-莪术药对方剂应用人群的舌质以暗红和紫暗为主，舌体多胖大，苔多腻，脉象以沉弦和沉弦细为主。西医主治疾病主要为冠状动脉粥样硬化性心脏病，中医主治证候主要为心血瘀阻证。黄连：莪术配伍比例一般为0.7、0.5。与黄连-莪术药对共同使用的中药主要包括丹参、赤芍、川芎和黄芪。结论 含黄连-莪术药对的方剂主要用于治疗心血瘀阻证的冠状动脉粥样硬化性心脏病。临床根据血瘀、热毒、痰湿、气虚等病证的轻重变化，配伍比例有所变化，并酌情配伍活血化瘀、清热、补虚和理气中药。 2024-05-20T00:00:00Z