Abstract：靶向RNA的小分子药物是新兴的国际前沿领域。RNA结构中可成药的“功能口袋”有限，针对RNA结构的靶向技术匮乏严重制约了新药研发。我们对三种与癌症密切相关miRNA设计发现亲和分子，采用核糖核酸酶靶向嵌合体（RIBOTAC）技术成功将亲和分子转变为靶向降解工具，探索发现RIBOTAC技术应用于RNA小分子药物领域具有如下优势：RNA降解更有效、核糖核酸酶招募更具选择性、不依赖结合功能位点。以上研究不仅为相关疾病的治疗提供了重要的先导物以及全新的治疗策略，同时促进RIBOTAC引领的RNA降解药物的迅猛发展。

个人简介：刘晓辉，中国医学科学院药物研究所研究员，博士生导师，国家海外高层次青年人才。2017年毕业于天津大学药学院，获得博士学位。先后于美国Scripps研究所（2017-2020），哈佛医学院/波士顿儿童医院（2020-2023）从事博士后研究。迄今以第一作者或共同第一作者在Nature，J. Am. Chem. Soc.，Angew. Chem. Int. Ed.等期刊发表论文多篇；获得授权发明专利1项。主持国家自然科学基金面上项目、京津冀基础研究合作专项并参与国家重点研发计划等科技项目。